基因治疗作为一种革命性的医疗技术，通过将正常基因导入病变细胞，实现疾病的根治。近年来，随着技术的不断进步，基因治疗在神经性疾病、癌症和罕见病等领域取得了显著的疗效。根据Fortune Business Insights的报告，2019年全球基因治疗市场规模为36.1亿美元，预计到2027年将达到356.7亿美元，年均复合增长率达33.6%。目前，全球已有多款获批的遗传性疾病基因疗法，如诺华的Zolgensma、Spark Therapeutics的Luxturna、安进的T-VEC、GSK的Strimvelis、Biogen的Spinraza和Bluebird的Zynteglo等。这些疗法为患者带来了新的希望，但高昂的价格也让许多患者望而却步。为了解决这一问题，支付方式的创新成为关键。药企和支付方可以共同协商，采取分期付款、延长付款、按疗效付费等创新付费方式，降低患者的经济负担。同时，研发和制造方面的创新也在进行中，以期开发出成本低且安全有效的新一代基因治疗。基因治疗市场规模的持续扩大，得益于技术的不断进步和创新。未来，随着更多基因疗法的获批和应用，将为更多患者带来福音。同时，创新的支付方式和研发制造的优化，也将推动基因治疗的普及和可及性，让更多患者受益。基因治疗市场规模持续扩大，预计2027年将达到356.7亿美元。随着技术的不断进步，基因治疗在多个疾病领域取得了显著疗效。然而，高昂的价格仍是患者面临的难题。创新的支付方式和研发制造的优化，有望推动基因治疗的普及和可及性，让更多患者受益。
2020年12月16日/医麦客新闻eMedClubNews/–基因治疗的基本原理是运用重组DNA的技术，将具有正常基因及其表达所需的序列导入到病变细胞或体细胞，对DNA分子进行纠正或修复，从而达到治疗目的。相比于其他药物，基因治疗的优势在于从根本解决问题，有望通过一次性方式治疗疾病。
近年来，随着基因治疗领域中多项技术的迅猛发展，基因治疗已在多种适应症中大放异彩，包括神经性疾病、癌症和罕见病等。由于这些疾病的发病率也在逐年上升，越来越多的玩家布局基因疗法，因此，全球基因疗法市场预期也将进一步扩大。
根据市场调研机构Fortune Business Insights发布的报告，2019年基因治疗市场规模为36.1亿美元，预计到2027年将达到356.7亿美元，预测期内的年均复合增长率(CAGR)为33.6％。
基因市场的重要玩家
目前，全球已有多款获批的遗传性疾病基因疗法。据Fortune Business Insights报告，基因治疗领域中，诺华、安进、葛兰素史克(GSK)和SparkTherapeutics等重要玩家在市场中占据较大份额。除此之外，也有一些重要制药企业的候选疗法处于临床阶段。
➤诺华(NovartisAG)
2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma(onasemnogeneabeparvoveci-xioi；AVXS-101)。同年12月，诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的生物制剂许可申请(BLA)。之后，Zolgensma还获得了欧洲、日本和其他国家/地区监管部门的销售许可。
Zolgensma最初由位于美国俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院(NCH)的实验室开发，使用了非复制型腺相关病毒9(scAAV9)作为人SMN基因功能性拷贝的递送载体，旨在通过提供人类SMN基因的功能副本，采用单次静脉注射持续的SMN蛋白表达来阻止疾病的进展，从而解决SMA的遗传根源。
今年，在诺华公布的2020年第三季度的业绩报告中，治疗SMA的Zolgensma总销售额达到10亿美元的里程碑。尽管Zolgensma本身的定价就较高(在美国的售价为212.5万美元)，从去年获得FDA批准上市以来到今年9月份，在一年多的时间内销售额达到了10亿美元，成为诺华公司总销售额的重要驱动力。
➤SparkTherapeutics
Luxturna(voretigeneneparvovec)是由Spark(罗氏子公司)研发的一款基因疗法，诺华公司拥有在美国以外所有国家/地区开展、注册和商业化的独家权利。Luxturna是全球首款体内基因治疗药物，于2017年12月获得美国FDA批准上市，用于治疗Leber先天性黑蒙2型(LCA2)的患者。今年10月，Luxturna获得加拿大卫生部批准上市。
Luxturna使用AAV2携带RPE65基因，采用在视网膜下腔直接注射的方法将病毒导入眼球中。Luxturna每只眼睛定价42.5万美元，双眼治疗价格在85万美元左右。
➤安进(Amgen)
全球制药巨头安进在2011年收购专业基因治疗公司BioVex，获得其溶瘤病毒基因疗法T-VEC。2015年，Imlygic(talimogenelaherparepvec，T-VEC)获得美国FDA批准，用于首次复发不可切除的黑色素瘤局部治疗。
T-VEC是一款经基因修饰/改造的溶瘤病毒，由HSV-1的JS1菌种构建，剔除了HSV-1中的ICP34.5和ICP47基因，并将GM-CSF整合插入到了ICP34.5位点，是一种加入了免疫调控因子GM-CSF的新型溶瘤病毒。
➤葛兰素史克(GSK)
GSK针对罕见遗传性疾病的基因疗法Strimvelis于2016年获得EMA批准上市，是第一个获批用于治疗腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷(ADA-SCID)。2018年4月，该疗法已作为罕见病基因疗法组合打包出售给OrchardTherapeutics公司。
Strimvelis是一种体外基因疗法，使用γ-逆转录病毒将正常ADA基因导入患者CD34+HSPCs中，理论上仅需一次治疗即可终生获益。该疗法的价格大约在66万美元一次。
➤百健(Biogen)
Biogen的基因疗法Spinraza(nusinersen)是全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物。2016年12月，Spinraza获得FDA的上市批准。2019年7月，在长达四年的治疗过程中，Biogen公布了该其突破性成果，100%接受该药物治疗的孩子都可以坐直，88％的患者在没有帮助的情况下独立行走。Spinraza目前已在40多个国家销售，中国也于2019年2月底批准。
Spinraza是一种经修饰的反义核苷酸(ASO)，通过与SMN2外显子7的剪切位点结合，降低药物在剪接中被截断的机会，增加全长SMN蛋白的产生和数量，从而治疗疾病。价格方面，Spinraza治疗第一年的费用为75万美元，之后每年37.5万美元。
➤蓝鸟(Bluebirdbio)
2019年6月，Bluebird的基因疗法Zynteglo(LentiGlobin)被欧盟委员会(EC)有条件批准，用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者。2020年1月，Zynteglo在德国推出上市，这是该疗法的首次商用，接受创新的支付模式。
该基因疗法是从患者体内采集造血干细胞；使用慢病毒作为载体，将经过修饰的β-珠蛋白基因插入到患者自身的造血干细胞中；之后患者接受化疗以引入这些经过基因编辑的造血干细胞，并形成血红蛋白，减少或消除输血需求，达到终生治愈的目的。
➤SareptaTherapeutics
SareptaTherapeutics基于AAV的基因疗法SRP-9001目前正处于II期临床阶段。2019年12月，瑞士制药巨头罗氏(Roche)与其研发企业SareptaTherapeutics宣布签署许可协议，Roche将获得在美国境外推出SRP-9001并将其商业化的独家权利。
SRP-9001将MHCK7启动子与AAVrh74载体结合，以提供设计用于维持血影蛋白样重复序列2和3的微型抗肌营养不良蛋白转基因。与AAV9载体相比，AAVrh74旨在增强肌肉中的表达。
结语
基因治疗给患者带来了更多也或许是更好的治疗选择，但其高昂的价格往往让患者望而却步，而基因治疗药物本身在研发、制造工艺以及用药后对患者进行持续监测上的成本又决定了该疗法的价格上的高位。
目前可以从支付方式入手来解决这一难题，主要包括支付方和药企共同协商，药企提出了分期付款、延长付款、按疗效付费等创新付费方式。另外，也有许多公司或机构也正在从研发和制造方面入手，研究开发成本低且安全有效的新一代基因治疗。
参考资料：
1.https://www.fortunebusinessinsights.com/industry-reports/gene-therapy-market-1002432.https://www.globenewswire.com/news-release/2020/12/14/2144496/0/en/Gene-Therapy-Market-Worth-USD-35-67-Billion-at-33-6-CAGR-Rising-Prevalence-of-Spinal-Muscular-Atrophy-to-Augment-Growth-Fortune-Business-Insights.html
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